사렙타 테라퓨틱스 (SRPT) 주가 전망: 목표주가, 배당, 최신 뉴스

Sarepta Therapeutics, Inc. , a commercial-stage biopharmaceutical company, focuses on the discovery and development of RNA-targeted therapeutics, siRNA platform, gene therapy, and other genetic therapeutic modalities for the treatment of rare diseases.

It offers EXONDYS 51 for the treatment of Duchenne in patients who have a confirmed mutation of the dystrophin gene that is amenable to exon 51 skipping; VYONDYS 53 for the treatment of Duchenne in patients who have a confirmed mutation of the dystrophin gene that is amenable to exon 53 skipping; AMONDYS 45 for the treatment of Duchenne in patients who have a confirmed mutation of the dystrophin gene that is amenable to exon 45 skipping; and ELEVIDYS, an AAV-based gene therapy, which is contraindicated in patients with any deletion in exon 8 and/or exon 9 in the Duchenne gene.

The company also develops SRP-9003, a gene therapy program for the treatment of LGMD2E; SRP-1001 to selectively target and knockdown DUX4 using RNAi in Phase 1/2a clinical trials; and SRP-1003 for reduction of expression of the DMPK gene in Phase 1/2a clinical trials. It has collaboration and license agreements with F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. ; University of Western Australia; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; and Duke University.

The company was incorporated in 1980 and is headquartered in Cambridge, Massachusetts.

Sarepta Therapeutics, Inc.는 상업화 단계의 바이오제약 회사로, 희귀질환 치료를 위해 RNA 표적 치료제, siRNA 플랫폼, 유전자 치료 및 기타 유전적 치료 기법의 발견과 개발에 주력하고 있습니다.

EXONDYS 51은 듀센(듀센 근이영양증) 환자 중 dystrophin 유전자의 엑손 51 스키핑이 가능한 확정된 돌연변이를 가진 환자 치료용으로 제공됩니다. VYONDYS 53은 엑손 53 스키핑이 가능한 환자, AMONDYS 45는 엑손 45 스키핑이 가능한 환자 치료용이며, ELEVIDYS는 AAV 기반 유전자치료제로 듀센 유전자에서 엑손 8 및/또는 엑손 9에 결실(deletion)이 있는 환자에는 금기입니다.

파이프라인으로는 LGMD2E 치료를 위한 SRP-9003 유전자치료 프로그램과, RNAi를 이용해 DUX4를 선택적으로 표적·저해하는 SRP-1001(Phase 1/2a 임상), DMPK 유전자 발현 저감을 목표로 하는 SRP-1003(Phase 1/2a 임상)이 있습니다. 회사는 F. Hoffman-La Roche Ltd, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., University of Western Australia, Nationwide Children's Hospital, Hansa Biopharma, Duke University 등과 협력 및 라이선스 계약을 맺고 있으며, 1980년에 설립되어 본사는 매사추세츠주 캠브리지에 있습니다.

• 주소: 215 First Street, Suite 415, Cambridge, MA 02142, United States

• 전화번호: 617 274 4000

• 웹사이트: https://www.sarepta.com

• 섹터: Healthcare

• 산업: Biotechnology

• 직원 수: 835